세포/유전자 치료 이제 국내에서도 가능

세포 유전자 치료

해외 원정 가던 유전자/세포 치료 국내에서도

- 중증/희귀/난치 질환을 앓는 환자가 정식 의약품 허가를 받지는 않았지만 안전성 등이 확인된 세포/유전자 치료제로 치료받을 수 있는 길이 열릴 전망이다. 지금까지는 규제 때문에 환자들이 일본 등으로 '원정치료'를 떠나는 경우가 많았다. 치료 데이터가 쌓이는 만큼 국내 세포/유전자 치료제 개발에도 탄력이 붙을 것이란 기대도 나온다. 

 

국회 법제사법위원회는 1월 31일 전체회의를 열어서 첨단재생의료 및 첨단 바이오의약품법(첨생법) 개정안을 통과시켰다. 개정안은 이르면 1일 열리는 국회 본회의에 상장돼서 최종 문턱을 넘을 것으로 예상된다. 

첨단 바이오의약품법(첨생법) 개정

 

 

- 첨생법 개정은 세포/유전자 치료제를 개발하는 국내 바이오업계의 숙원이었다. 개정안의 핵심은, 정식 허가를 받지 않았더라도 임상연구(연구자 주도 임상)를 통해 안전성/유효성이 확인됐다면 첨단재생의료 치료를 허용하는 것이다. 세포/유전자 치료제는 세계적으로 주목받고 있는 첨단재생 치료제 중 하나다. 

 

줄기세포를 활용한 관절염 치료, T세포/자연살해(NK) 세포 등 면역세포를 활용한 항암치료 등이 세포 치료제를 이용한 대표적인 치료 방법이다. 유전자 치료제는 유전자 가위 기술을 활용해서 질환을 일으킬 수 있는 특정 유전자를 제거한다. 지금까지는 허가받지 않은 세포/유전자 치료제로는 치료가 불가능했다. 

 

연구 목적 임상이나 상업화를 위한 치료제 개발 임상에 참여해야 이런 치료를 받을 수 있었다. 개정안은 임상연구를 거친 세포/유전자 치료제의 경우, 당국의 치료계획 승인 등을 받아서 지정된 의료기관에서 치료받을 수 있도록 했다.

 

 

상급 종합병원 등을 포함해서 전국 85곳이 첨단재생의료기관으로 지정돼 있다. 단, 일부 고위험 치료는 임상연구를 진행한 연구자가 속한 의료기관에서만 하도록 했다. 

임상연구 규제도 완화

 

 

- 현행법은 중증/희귀/난치 질환에 한해서만 임상연구가 가능했다. 그러다보니 연구진이 섣불리 임상을 시도하지 않는 경향이 강했다. 그 결과 'K바이오' 산업이 성장 가능성이 큰 세포/유전자 치료제 개발에서 다른 국가들에 비해 뒤처진다는 우려가 컸다.  

 

첨생법 개정안은 본회의를 통과하면 공포 후 1년 뒤부터 시행될 예정이다. 국내에서는 규제 때문에 비싼 돈을 들여 해외로 원정 치료를 받으러 가는 사례가 많았다. 법 개정으로 환자는 물론 바이오산업 전체에도 긍정적 영향을 줄 것으로 보인다. 

 

 

---

 

관련 글: 비알콜성 지방간 치료제 (MASH) 출시

관련 글: 2024년 제약/바이오 주요 이슈

관련 글: 노벨상 받은 유전자 가위 사용화 기술